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São os estudos que avaliam um novo tratamento. As pesquisas que envolvem a avaliação de um novo medicamento, necessitam passar por várias fases de teste. Existem três tipos de fases de testes nos estudos clínicos:
1.    Na primeira fase, chamada de estudo clínico de fase I, será avaliada qual deverá ser a melhor via de administração do novo medicamento (oral, venosa, intramuscular, etc), qual a dose segura a ser utilizada e qual serão os seus efeitos colaterais.
2.    No estudo clínico de fase II avalia-se como funciona este novo medicamento, isto é qual a sua resposta ao tratamento. Estudos de fase II focam normalmente em um tipo específico de câncer.
3.    No estudo clínico de fase III é comparado o resultado do uso do novo medicamento (combinado com outro medicamento ou isolado) com o resultado do tratamento considerado padrão. É nesta fase que se avalia cura e sobrevida. Os pacientes selecionados a participar deste tipo de estudo serão escolhidos aleatoriamente. Esta seleção de pacientes poderá por exemplo, ocorrer por sorteio, isto é, o paciente pode receber o tratamento padrão ou o tratamento novo. Este tipo de estudo envolve um grande número de pacientes e deve ser conduzido por muitos doutores, hospitais e centros de câncer.